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    【金羊网】华南专家新突破!采用这种方案,儿童急性早幼粒细胞白血病治愈率可达100%

    ——专家同时证实:口服砒霜与静脉砒霜注射治疗该病效果相同

    金羊网讯 记者符畅、通讯员彭福祥报道:记者获悉,近日,华南地区儿童急性早幼粒细胞白血病治疗协作组(SCCLG-APL)的一项多中心研究成果发表在《美国血液学杂志》上,为儿童急性早幼粒细胞白血病(APL)的治疗提供了最新的循证医学依据。研究表明,通过采用按照儿童特点设计的新方案治疗,儿童APL治愈率可达100%,实现不再复发。

    华南专家新突破!采用这种方案,儿童急性早幼粒细胞白血病治愈率可达100%

    全国每年新发儿童APL超200例,尚无专门儿童治疗方案

    近日,一则“阿里员工去世,生前租自如甲醛房”的消息刷爆网络,引发社会高度关注。文中所指的阿里员工王某被确诊急性髓系白血病,不久后因病情恶化不幸离世。

    同属于急性髓系白血病,APL是其中病情十分凶险的一种特殊类型。“以前,APL的早期病死率非常高,多数死于早期严重出血,治愈率不足30%。直到上世纪80年代,中国一位教授首次将维甲酸用于治疗APL,大大降低了初治APL的早期病死率,可使约80%的患者达到完全缓解。经过不断研究,中国又将砒霜用于治疗该种白血病,治愈率达90%以上。”广东省抗癌协会小儿专业委员会主任委员、中山大学附属第一医院儿科血液专科主任罗学群介绍。但这些数据都是针对成人的,儿童的治疗缺乏循证医学依据,国内外儿童血液科医生一般只能参照成人的方案进行治疗。

    其实,白血病并不罕见。相关数据显示,在中国,白血病的自然发病率约为十万分之四,其中儿童占了四分之一。不过,儿童白血病患者中,八成属于急性淋巴细胞性白血病,急性髓系白血病占比约为15%,而儿童APL又只占后者的10%。“据估算,我国每年新发1500-2000余例APL,其中儿童约为200-300例。”罗学群说。

    如果采用成人方案治疗儿童APL,可能存在潜在危险,主要表现在儿童诱导治疗期间,白细胞升高的发生率远高于成人。“成人方案中,采用维甲酸和砒霜进行治疗后,40%的成人患者白细胞会明显升高,而儿童患者的发生率较成人高一倍以上,如果不加化疗,由此导致的诱导分化综合征(或称维甲酸综合症)将增加患儿死亡危险。”他解释道。

    华南专家新突破!采用这种方案,儿童急性早幼粒细胞白血病治愈率可达100%

    新方案治愈率100%,住院时间明显缩短

    为此,从2011年起,华南地区儿童急性早幼粒细胞白血病治疗协作组(SCCLG-APL)开展前瞻性多中心研究,希望找到更适用于儿童的新方案,共有华南地区14家三甲医院参与。到现在,该研究终于取得突破性进展,其成果发布在8月30日的《美国血液学杂志》上。

    罗学群介绍,SCCLG协作组根据儿童特点设计的新方案,主要是在诱导期加入了化疗,即给非高危儿童APL患者注射一次米托蒽醌(剂量为10mg/m2),高危儿童APL患者则需要连续注射三天,每天一次(剂量为7mg/m2)。“化疗的目的是降低白细胞,提高治愈率和减少死亡率。”他说,化疗药一般用在治疗的第二或者第三天,同时,患者需从第一天开始服用维甲酸、第五天开始使用砒霜,直到症状缓解。

    研究结果显示:82名纳入研究治疗的APL儿童,采用该方案治疗后,治愈率达到了100%,也就是说,他们长大后会和正常人一样,不会再复发了。

    该项研究同时还证实,口服砒霜与静脉砒霜疗效相同,但感染等并发症发生率明显较低,且口服砒霜可以在家完成,将患儿诱导和巩固治疗期的住院时间缩短了20天,如果加上维持期,住院时间能够缩短几倍,从而节省了开支。对于口服砒霜的不良反应,罗学群也指出,早期可能会出现胃肠道反应、头痛等,但都在耐受范围内,并且几天后即自行缓解。

    罗学群透露,在诱导完全缓解后,患儿还会进入巩固化疗阶段,但儿童和成人不同,儿童仍处于生长发育阶段。因此,SCCLG协作组将开展进一步研究,目标是减少化疗药的应用而保持同样的高治愈率。

    华南专家新突破!采用这种方案,儿童急性早幼粒细胞白血病治愈率可达100%

    【知多D】

    传说中“有毒”的砒霜为什么可以治疗APL?

    APL的细胞遗传学特征为t(15;17)染色体异位,该异位使15号染色体上的早幼粒细胞白血病(PML)基因与17号染色体上的维甲酸受体α(RARα)基因发生融合,表达PML-RARα融合蛋白,该融合基因是APL发病的分子基础和分子标志,这种异位导致粒细胞分化过程中受阻于早幼粒细胞阶段。

    “简单来说,就是两个突变基因结合在一起,使细胞疯长。通过靶向治疗,能精准作用在病变的点上,防止该细胞继续增长,或者加速该细胞凋亡。而维甲酸和砒霜的结合,作用于该癌基因,诱导白血病细胞死亡,同时也促进其从良,也即是使白血病细胞分化为正常白细胞。这种方式不会像强化疗一样引起毒副作用。”罗学群说,另外再通过诱导化疗,可进一步减少复发。


    报道链接:https://open.toutiao.com/a6597748243734462989/?utm_campaign=open&utm_medium=webview&utm_source=vivoliulanqi_12&item_id=6597748243734462989&label=headline&longitude=113.429430&openudid=9ba621bb83655251&os=Android&imei=A1000055B420EC&gy=4f989ea266d3b48c393e3f1d5dfeca6c633a2bb6846ac696b86ab6bc3846acd00915db17c0fb233b354cc54f29a729bb84a31232fe9feb4361831abe9bb2fa1f&crypt=8129&latitude=32.358677&isNews=1&showComments=0&vivo_news_comment_data=%7B%7D&vivo_news_comment_data_checksum=99914b932bd37a50b983c5e7c90ae93b&from=timeline&isappinstalled=0

    2018-09-05